Naukowcy z Oregon State University na zwierzęcym modelu przetestowali z powodzeniem nowy sposób leczenia genetycznych zwyrodnień siatkówki, prowadzących do ślepoty. To grupa chorób o różnym nasileniu, które dotykają jedną na kilka tysięcy osób.
Badacze opracowali nanocząstki, które do reagujących na światło komórek nerwu wzrokowego dostarczają specjalnie zaprojektowane mRNA. Na podstawie zawartej w nim informacji komórki produkują brakujące białko, niezbędne do tego, by widzieć.
To podobna technika jak ta, którą zastosowano w niektórych szczepieniach przeciwko Covid-19. W tamtych preparatach mRNA – wprowadzane do innych komórek – koduje białko kolca koronawirusa. W przypadku terapii oczu naukowcy musieli poradzić sobie z trudnym wyzwaniem, jakim jest wprowadzenie cząsteczek mRNA do leżącej na dnie oka siatkówki.
Wykorzystali do tego nanocząstki zbudowane z tłuszczów, podobnie jak zrobili to projektanci wspomnianych szczepionek.
W testach na myszach oraz na naczelnych badacze wykazali, że cząstki z mRNA, ukryte w lipidowych osłonkach, pokrytych dodatkowo specjalnymi peptydami (niewielkimi cząsteczkami podobnymi do białek), mogą pokonać obecne w oku bariery i zgodnie z planem dotrzeć do nerwu wzrokowego.
“Zidentyfikowaliśmy nową grupę peptydów, które mogą dotrzeć na dno oka. Wykorzystaliśmy te peptydy w charakterze ‘kodu pocztowego’, aby nanocząstki z genetycznym materiałem dotarły na właściwe miejsce w oku” – opowiada prof. Gaurav Sahay, twórca metody opisanej w piśmie „Science Advances” (https://www.science.org/doi/10.1126/sciadv.add4623).
Jak wyjaśnia, tego typu peptydy można wykorzystać do dostarczania substancji terapeutycznych, a także pomagających w diagnostyce.
Rozwijana metoda ma potencjał, aby działać skuteczniej, niż inne podejścia genetyczne: oparte na wirusach. Jak zauważają badacze, wirusy mogą przenieść mniejszą ilość materiału genetycznego, mogą wywołać odpowiedź układu odpornościowego i są mniej skuteczne we wprowadzaniu genów do komórek.
Na dalsze badania naukowcy otrzymali od National Eye Institute grant w wysokości 3,2 mln dol.
„Mamy nadzieję na wykorzystanie tego, czego nauczyliśmy się na temat tłuszczowych nanocząstek, i na stworzenie ulepszonego systemu wprowadzania genów do komórek” – mówi prof. Sahay. (PAP)